Questo trattamento può aiutarmi? C'è una statistica per questo.

Traduzione di: Silvia Scuotto
Originally appeared on: The New York Times, by Austin Frakt and Aaron E. Carroll

http://www.nytimes.com/2015/01/27/upshot/can-this-treatment-help-me-theres-a-statistic-for-that.html?_r=0&abt=0002&abg=1

Nel suo discorso sullo Stato dell'Unione la scorsa settimana, il presidente Obama ha incoraggiato lo sviluppo della "medicina di precisione", che adatterebbe i trattamenti basandosi sulla genetica o della fisiologia degli individui. Si tratta di uno sforzo per migliorare l'efficacia della cura medica, che potrebbe portare alcuni a chiedersi: non abbiamo già farmaci e trattamenti efficaci? In realtà, l'assistenza medica è spesso molto meno efficace rispetto a quanto crede la maggioranza. Solo perché qualcuno ha preso una medicina per una malattia ed è migliorato, non significa necessariamente che il trattamento ha fornito la cura.

Questa lezione fondamentale è veicolata da una metrica nota come il numero necessario a trattare, o N.N.T. [N.d.T.1]. Sviluppato negli anni '80, l'N.N.T. ci dice quante persone devono essere trattate perché una persona ne tragga vantaggio. L'N.N.T. di uno vorrebbe dire che ogni persona trattata migliora e ogni persona non trattata non lo fa, che è come si tende a pensare funzionino la maggior parte delle terapie.

Ciò che può sorprendere è che gli N.N.T. sono spesso molto superiori a uno. N.N.T. a due o anche tre cifre sono comuni.

Consideriamo l'aspirina per la prevenzione degli attacchi cardiaci. Sulla base sia di fattori di rischio modificabili come il livello di colesterolo e il fumo, che di fattori al fuori del controllo dell'individuo, come la storia familiare e l'età, è possibile calcolare la probabilità che una persona abbia un primo attacco di cuore nei prossimi 10 anni. La American Heart Association raccomanda alle persone che hanno una probabilità superiore al 10% di prendere un'aspirina al giorno per evitare gli attacchi cardiaci.

Quanto è efficace l'aspirina per questo scopo? Secondo gli studi clinici, se circa 2.000 persone seguono queste linee guida nel corso di un periodo di due anni, sarà impedito un ulteriore primo attacco di cuore.

Questo non significa che le altre 1.999 persone subiranno attacchi di cuore. Il fatto è che, in media, circa 3,6 di loro avrebbe un primo attacco di cuore indipendentemente dal fatto abbiano preso l'aspirina. Ancora più importante, 1.995,4 persone non subirebbero mai un attacco di cuore, a prescindere che abbiano preso o meno l'aspirina. Solo una persona è in realtà curata dall'aspirina. Se la prende, il numero di persone che rimangono senza attacco di cuore cresce a 1.996,4. Se non lo fa, il numero rimane 1.995,4. Ma per 1.999 delle 2.000 persone, l'aspirina non fa alcuna differenza.

Naturalmente, nessuno sa di essere o meno il fortunato per il quale l'aspirina è utile. Quindi, se l'aspirina è economica e non provoca molti danni, potrebbe valer la pena di prenderla, anche se le probabilità di beneficio sono basse. Ma questo riflette già un compromesso che raramente consideriamo in modo razionale. (E molti trattamenti causano danni. C'è una metrica complementare conosciuta come il numero necessario a nuocere, o N.N.H. [N.d.T.2], che dice che se quel numero di persone vengono trattate, una persona avrà un determinato esito negativo. Per alcuni trattamenti, l'N.N.T. può essere superiore al numero necessario per nuocere, indicando che più persone sono danneggiate che trattate con successo.)

Non tutti gli N.N.T. sono elevati come quelli dell'aspirina per gli attacchi di cuore, ma molti sono più alti di quanto si possa pensare. Un sito web sviluppato da David Newman, direttore di ricerca clinica presso la Icahn School of Medicine presso l'ospedale Mount Sinai, e dal dottor Graham Walker, un professore clinico assistente presso la University of California, San Francisco, è diventato una stanza di compensazione di dati N.N.T. accumulati da studi clinici. Tra questi, ad esempio, vi sono quelli per gli effetti della dieta mediterranea.

La dieta mediterranea, ricca di verdure, frutta, noci e olio d'oliva; moderata nel pesce e pollame; e leggera in latticini, carne e dolci; è stata a lungo sostenuta come mezzo per evitare le malattie cardiache. Nelle persone che non hanno mai avuto un attacco di cuore, ma che sono a rischio, l'N.N.T. è 61 per evitare un attacco di cuore, ictus o morte. E questo è per le persone che aderiscono alla dieta per circa cinque anni. Per quelli a più alto rischio, che hanno già avuto un attacco di cuore, al fine di evitare la morte, l'N.N.T. è di circa 30. Questo è il numero di persone che avrebbero dovuto aderire alla dieta per quattro anni, in modo tale da far sopravvivere una persona in più. Circa 1,4 persone su 30 moriranno, non importa ciò che mangiano; 27.6 non moriranno, non importa ciò che mangiano. Uno solo potrà beneficiare dalla dieta.

Ma non è facile per tutti attenersi a una dieta simile per così tanti anni. Alcuni - per esempio, chi ama bistecca e gelato - sentiranno che diminuisce la loro qualità di vita. Quando si sente che la dieta previene gli attacchi di cuore, allora potrebbe sembrarne valer la pena. Ma suona ancora valerne la pena se si considera che 29 persone su 30 che si attengono alla dieta per diversi anni non vedono alcun beneficio? Continuereste a seguirla per anni e sareste il fortunato per cui conta?

Nei trattamenti, un N.N.T. di 30 è piuttosto buono. Davvero pochi sono inferiori a 10, sebbene alcuni lo siano. Ad esempio, l'uso di steroidi in persone che hanno attacchi d'asma per prevenire il ricovero in ospedale ha un N.N.T. di otto. È un trattamento così evidente e potente, che non ci sono spot e nè editoriali che predicano l'uso di steroidi per l'asma. (Forse ci dovrebbero essere. È probabile che questa terapia sia sottoutilizzata, forse perché la ripartizione dei costi scoraggia alcune persone con l'asma a cercare assistenza quando potrebbero averne bisogno.) Gli steroidi funzionano molto bene per gli attacchi d'asma - meglio di molti trattamenti per altre condizioni. Ma ancora, sette persone su otto che soffrono un attacco d'asma non vedono alcun beneficio negli steroidi rispetto a prevenire l'ospedalizzazione.

Ancora più preoccupante, gli N.N.T. calcolati dai dati degli studi clinici sono probabilmente inferiori a quelli basati su cure mediche nel mondo reale. Negli studi clinici, i trattamenti sono applicati a una popolazione selezionata per la quale sono destinati. Nella pratica medica, è molto comune che i trattamenti siano applicati a una popolazione molto più ampia, tra cui molte persone per le quali ci sono meno probabilità che siano efficaci, il che aumenta l'N.N.T. Forse è così perché i medici preferiscono offrire un trattamento esplicito - forse per sfruttare un effetto placebo - anche quando non è probabile che vi sia un beneficio aggiuntivo.

Infatti, come recentemente riportato su The Times, un nuovo studio ha dimostrato che molte delle persone alle quali viene prescritta l'aspirina per la prevenzione primaria delle malattie cardiovascolari non soddisfano i criteri sopra descritti per il suo utilizzo. A causa di questo uso in una popolazione al di là di quella mirata negli studi clinici, l'N.N.T. in pratica è probabilmente superiore al 2.000 suggerito da tali studi. (Vale la pena notare che le nostre migliori stime di N.N.T. possono aumentare o diminuire quanti più dati sono raccolti e come e a chi sono rivolti i trattamenti.)

Gli antibiotici sono un esempio classico di uso eccessivo. Per esempio, l'N.N.T. per gli antibiotici per curare la sinusite acuta diagnosticata radiologicamente è 15, il che significa che 14 persone su 15 che li prendono non traggono alcun beneficio. Ma i medici scrivono spesso prescrizioni per antibiotici in situazioni in cui la diagnosi di sinusite è molto meno sicura. Questo porta a un'iperprescrizione e a un abuso di antibiotici, aumentando il loro N.N.T. in pratica.

L'uso di stent per aprire le arterie bloccate in pazienti che non soffrono attivamente di un attacco di cuore è un altro trattamento che viene impiegato troppo spesso. (Gli stent sono considerati adeguati a pazienti che stanno avendo un attacco di cuore.) Molti pazienti credono di prolungare la durata della propria vita più di quanto il loro N.N.T. suggerisca. L'N.N.T. è effettivamente infinito, rispetto al trattamento con i farmaci, per le persone che non soffrono di un attacco cardiaco.

Finché non migliora la tecnologia sanitaria, non c'è molto che possiamo fare riguardo gli N.N.T. più grandi di quanto si possa sperare. È solo una questione di tecnologia medica corrente che non tutti beneficino di un trattamento, anche se ben mirati. La spinta del Presidente Obama per "la medicina di precisione" è un tentativo di cambiare tutto questo, utilizzando la genomica per concentrare i trattamenti sulle persone che potrebbero trarne maggiormente vantaggio. Ci vorrà del tempo.

Nel frattempo, sarebbe meglio per tutti se ci fosse una comprensione più consapevole di esattamente quanto beneficio è ragionevolmente prevedibile prendendo un medicinale, cambiando il nostro stile di vita o sottoponendosi a una procedura. Tanto più che la possibilità di beneficio, come espresso dall'N.N.T., potrebbe non valer la pena rispetto al rischio di danno, come espresso dall'N.N.H. Ne discuteremo ancora la prossima settimana.

Correzione: 26 Gennaio 2015

Una versione precedente di questo articolo descriveva in maniera errata il livello relativo di N.N.T. (numero necessario da trattare) negli studi clinici. Gli N.N.T. calcolati dai dati degli studi clinici sono probabilmente inferiori a quelli basati su cure mediche nel mondo reale, non superiori.

Austin Frakt è un economista della salute con diverse affiliazioni governative e accademiche. Scrive sul blog The Incidental Economist, e lo può seguire su Twitter @afrakt.

Aaron E. Carroll è un professore di pediatria presso l'Indiana University School of Medicine. Scrive di ricerca e politica sanitaria sul blog TheIncidental Economist, e lo può seguire su Twitter @aaronecarroll.

Note del Traduttore

N.d.T.1: number needed to treat
N.d.T.2: number needed to harm